oben
spacer
Welcome to Slovenský hematolologický portál
Janssen Cilag
   Home   Moje Konto   Témy   Fórum   Downloads   

  Menu
· Úvodná stránka
· Download
· Encyclopedie
· Members List
· Search
· Statistics
· Stories Archive
· Submit News
· Topics
· Web Links
· Your Account

  Vedenie odboru
Prezident SHaTS
Hlavný odborník
· pre hematológiu
· pre transfuziológiu
· pre det.hematológiu
Krajskí odborníci
· pre hematologiu
· pre transfuzologiu

  Gaucherova choroba

  Gaucherova choroba

  AMGEN

  SHaTS

  

  Edukacné centrum

  NTS SR

  NR DKD

  SMS

  SSHT

  Lymfomova skupina

  trombocytopenie

  Fakultné pracoviská
· KHaT FNsP Bratislava
· KHaT FNsP Martin
· KHaOH FN LP Košice
· Odbor H a T

  Pracoviská HaT
· Bratislavský kraj
· Trnavský kraj
·
Nitrianský kraj
· Trenčiansky kraj
· Banskobystrický kraj
·
Žilinský kraj
· Prešovský kraj
· Košický kraj

  
· Hematológia
· Transfuziológia
· Laboratórna medicína
· Cytogenetika
· Hematoonkológia
· Transplantácia
· Hemostáza a tromb.
· Imunohematológia
· Klinické registre
· Knižnice
· Asociácie, spoločnosti
· MZd

  Kto je Online
Momentálne je online 52 hostí a 0 členov.

Ste anonymný užívateľ. Zaregistrovať sa môžete tu

  
Prevzaté: Gene Therapy for β-Thalassemia Patients who Are Transfusion Dependent
Posted on 08.07.2018 12:28
Topic: Anémia

Gene Therapy for β-Thalassemia Patients who Are Transfusion Dependent




beta-talasémia je jednou z najbežnejších genetických ochorení - najmä v severnej Afrike, na Strednom východe a v Ázii. Približne 60-80% pacientov s β-talasémiou vyžaduje časté transfúzie červených krviniek a cheláciu železa a mnohí z týchto pacientov trpia závažnými komplikáciami liečby.
V súčasnosti je jedinou liečebnou liečbou alogénna transplantácia krvotvorných buniek, ale táto liečba má závažné vedľajšie účinky. V roku 2010 bol prvý pacient s β-talasémiou úspešne liečený génovou terapiou.
Tento mesiac New England Journal of Medicine popísal úspešnú liečbu 22 pacientov s β-talasémiou (vo veku 12 až 35 rokov) s lentivírusovým vektorom odvodeným od prvého pacienta. Autológne CD34 + bunky od každého pacienta boli transdukované ex vivo lentivírusovým vektorom a potom boli znovu infundované. Po mediánoch 26 mesiacov (rozmedzie: 15-42 mesiacov) 12 z 13 pacientov s menej závažnými formami beta-talasémie (non-β ° / β °) nepotrebovalo transfúzie a u 9 pacientov s ťažším forma choroby (β ° / β ° alebo ekvivalent) objem transfúzie klesol o 73%. U niektorých pacientpov sa hladiny hemoglobínu dostali do normálnych rozmedzí. Neboli hlásené žiadne nežiaduce účinky priamo súvisiace s vektorom. Výskumníci plánujú sledovať pacientov ďalších 13 rokov.
References:

Thopmson AA, Walters MC, Kwiatkowski J, et al. Gene therapy in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. The New England Journal of Medicine 2018; 378(16); 1479-1493.
A Biffi. Gene therapy as a curative option for β-thalassemia. The New England Journal of Medicine 2018; 378(16); 1551-1552.

 
  Prihlásenie
Užívateľské meno

Heslo

Ešte nemáte konto? Môžete si ho vytvoriť. Registrovaný užívateľ má niektoré výhody, napr. manažér tém, nastavenie komentárov a posielanie komentárov s vlastným menom.

  Príbuzné odkazy
· Viac o Anémia
· Iné články od: ornst


Najčítanejšie články Anémia:
ANÉMIE – DIAGNOSTIKA A LIEČBA


  Hodnotenie článku
Priemerné skóre: 0
hlasov: 0

Obetujte prosím chvíľku hodnoteniu tohto článku:

Vynikajúci
Veľmi dobrý
Dobrý
Priemerný
Zlý


  Možnosti

 Stránka vhodná na tlač Stránka vhodná na tlač


Komentáre k tomuto článku nie sú dostupné.
fuss

hematology | car tuning | Identifikační náramky | Identifikačné Náramky


© 2005 created by maxiweb.sk

Generovanie stránky 0.43 sekund