Home
Moje Konto
Témy
Fórum
Downloads
Menu
·
Úvodná stránka
·
Download
·
Encyclopedie
·
Members List
·
Search
·
Statistics
·
Stories Archive
·
Submit News
·
Topics
·
Web Links
·
Your Account
Vedenie odboru
Prezident SHaTS
Hlavný odborník
·
pre hematológiu
·
pre transfuziológiu
·
pre det.hematológiu
Krajskí odborníci
·
pre hematologiu
·
pre transfuzologiu
Gaucherova choroba
Gaucherova choroba
AMGEN
SHaTS
Edukacné centrum
NTS SR
NR DKD
SMS
SSHT
Lymfomova skupina
trombocytopenie
Fakultné pracoviská
·
KHaT FNsP Bratislava
·
KHaT FNsP Martin
·
KHaOH FN LP Košice
·
Odbor H a T
Pracoviská HaT
·
Bratislavský kraj
·
Trnavský kraj
·
Nitrianský kraj
·
Trenčiansky kraj
·
Banskobystrický kraj
·
Žilinský kraj
·
Prešovský kraj
·
Košický kraj
·
Hematológia
·
Transfuziológia
·
Laboratórna medicína
·
Cytogenetika
·
Hematoonkológia
·
Transplantácia
·
Hemostáza a tromb.
·
Imunohematológia
·
Klinické registre
·
Knižnice
·
Asociácie, spoločnosti
·
MZd
Kto je Online
Momentálne je online 58 hostí a 0 členov.
Ste anonymný užívateľ. Zaregistrovať sa môžete
tu
Prevzaté
: Gene Therapy for β-Thalassemia Patients who Are Transfusion Dependent
Posted on 08.07.2018 12:28
Topic:
Anémia
Gene Therapy for β-Thalassemia Patients who Are Transfusion Dependent
beta-talasémia je jednou z najbežnejších genetických ochorení - najmä v severnej Afrike, na Strednom východe a v Ázii. Približne 60-80% pacientov s β-talasémiou vyžaduje časté transfúzie červených krviniek a cheláciu železa a mnohí z týchto pacientov trpia závažnými komplikáciami liečby. V súčasnosti je jedinou liečebnou liečbou alogénna transplantácia krvotvorných buniek, ale táto liečba má závažné vedľajšie účinky. V roku 2010 bol prvý pacient s β-talasémiou úspešne liečený génovou terapiou. Tento mesiac New England Journal of Medicine popísal úspešnú liečbu 22 pacientov s β-talasémiou (vo veku 12 až 35 rokov) s lentivírusovým vektorom odvodeným od prvého pacienta. Autológne CD34 + bunky od každého pacienta boli transdukované ex vivo lentivírusovým vektorom a potom boli znovu infundované. Po mediánoch 26 mesiacov (rozmedzie: 15-42 mesiacov) 12 z 13 pacientov s menej závažnými formami beta-talasémie (non-β ° / β °) nepotrebovalo transfúzie a u 9 pacientov s ťažším forma choroby (β ° / β ° alebo ekvivalent) objem transfúzie klesol o 73%. U niektorých pacientpov sa hladiny hemoglobínu dostali do normálnych rozmedzí. Neboli hlásené žiadne nežiaduce účinky priamo súvisiace s vektorom. Výskumníci plánujú sledovať pacientov ďalších 13 rokov. References: Thopmson AA, Walters MC, Kwiatkowski J, et al. Gene therapy in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. The New England Journal of Medicine 2018; 378(16); 1479-1493. A Biffi. Gene therapy as a curative option for β-thalassemia. The New England Journal of Medicine 2018; 378(16); 1551-1552.
Prihlásenie
Užívateľské meno
Heslo
Ešte nemáte konto? Môžete si ho
vytvoriť
. Registrovaný užívateľ má niektoré výhody, napr. manažér tém, nastavenie komentárov a posielanie komentárov s vlastným menom.
Príbuzné odkazy
·
Viac o Anémia
·
Iné články od: ornst
Najčítanejšie články Anémia:
Hereditárna sférocytóza
Hodnotenie článku
Priemerné skóre:
0
hlasov:
0
Obetujte prosím chvíľku hodnoteniu tohto článku:
Možnosti
Stránka vhodná na tlač
Komentáre k tomuto článku nie sú dostupné.
hematology
|
car tuning
|
Identifikační náramky
|
Identifikačné Náramky
© 2005 created by
maxiweb.sk
Generovanie stránky 0.51 sekund